Biotecnología 5 de noviembre de 2026 5 MIN DE LECTURA
CRISPR en 2026: qué está aprobado y qué no
Qué terapia CRISPR está aprobada hoy y cuál no: Casgevy, su extensión pediátrica de 2026, una primera decisión in vivo para marzo de 2027 y un solo bebé.
LA RESPUESTA CORTA
Solo hay una terapia CRISPR aprobada: Casgevy, para la drepanocitosis y la talasemia beta dependiente de transfusiones, en la que las células madre propias del paciente se editan fuera del cuerpo. La FDA la amplió a niños de 2 años o más en julio de 2026. La edición dentro del cuerpo todavía no está aprobada.
En esta página
Qué hace CRISPR en una terapia
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) describe CRISPR/Cas9 como una tecnología de edición genética que puede dirigirse a un punto concreto del ADN, donde corta el material genético para que ese ADN pueda eliminarse, añadirse o reemplazarse. En medicina, esa descripción abarca productos muy distintos, y la pregunta útil es dónde se produce la edición: en células extraídas del cuerpo o dentro del paciente.
Qué está aprobado: una terapia, editada fuera del cuerpo
El 8 de diciembre de 2023 la FDA aprobó Casgevy, la primera terapia aprobada por la FDA que emplea CRISPR/Cas9, para la drepanocitosis en pacientes de 12 años o más con crisis vasooclusivas recurrentes, los episodios de dolor intenso que causa la enfermedad. Más tarde se aprobó también para la talasemia beta dependiente de transfusiones.
La ficha técnica describe cómo funciona. Se recogen las células madre sanguíneas propias del paciente y después se editan fuera del cuerpo, en una región potenciadora del gen BCL11A. Eso reduce la actividad de BCL11A en los precursores de los glóbulos rojos y aumenta la hemoglobina fetal, lo que impide que los glóbulos rojos se vuelvan falciformes en la drepanocitosis y reduce la necesidad de transfusiones en la talasemia. Antes de que las células editadas se reinfundan, el paciente recibe acondicionamiento mieloablativo: un tratamiento de alta intensidad que elimina las células de la médula ósea, que el anuncio de la FDA de 2023 describe como quimioterapia a dosis altas. La ficha técnica advierte de fallo en el injerto de neutrófilos, retraso en el injerto de plaquetas, reacciones de hipersensibilidad y el riesgo de ediciones no deseadas en otras zonas del genoma.
El 1 de julio de 2026 la FDA amplió la aprobación a pacientes de 2 años o más, 53 días después de la solicitud. Los datos procedían de ensayos con niños de 5 a menos de 12 años: en la drepanocitosis, de los 11 pacientes tratados, los ocho evaluables cumplieron el resultado principal: ninguna crisis grave durante al menos 12 meses consecutivos; en la talasemia, ocho de los nueve pacientes evaluables de los 15 tratados alcanzaron 12 meses de independencia de las transfusiones, con una mediana de 20,1 meses. En el caso de las edades de 2 a 4 años, la FDA concedió una extrapolación a partir de esos resultados, no un ensayo propio.
Fuera de Estados Unidos, la misma terapia se va extendiendo. El regulador británico, la MHRA, ha ampliado su aprobación a niños desde los 5 años, según informó The Pharmaceutical Journal el 2 de noviembre de 2026. CRISPR Therapeutics, que la desarrolló junto con Vertex, afirma en su propio comunicado de resultados que está aprobada en 39 países, que más de 750 pacientes han empezado el tratamiento en todo el mundo y que los ingresos del tercer trimestre fueron de 99 millones de dólares. Son cifras de la empresa.
Qué no está aprobado: la edición dentro del cuerpo
Casgevy edita células en el laboratorio. El paso siguiente es administrar el editor al paciente, y a fecha de 5 de noviembre de 2026 no hay aprobada ninguna terapia de ese tipo. El candidato más próximo es el lonvoguran ziclumeran de Intellia para el angioedema hereditario. La empresa informa de un ensayo de fase 3 con 80 pacientes en el que los ataques se redujeron un 87 % frente a placebo a lo largo de seis meses, y el 62 % de los pacientes tratados estaba libre de ataques y de otros tratamientos, frente al 11 % con placebo. La FDA ha aceptado su solicitud con revisión prioritaria y fecha de decisión el 10 de marzo de 2027, según la empresa y FDAnews. Si se aprueba, la empresa dice que sería la primera terapia CRISPR in vivo.
Un caso distinto es el de un único bebé. En The New England Journal of Medicine, en mayo de 2025, un equipo de Filadelfia describió una terapia de edición de bases, una técnica afín, diseñada para un único bebé con un déficit grave de una enzima hepática llamado déficit de CPS1. El tratamiento viajó en nanopartículas lipídicas y se administró dos veces, a unos 7 y 8 meses de edad. Según los NIH, el proceso de aprobación duró seis meses desde el diagnóstico hasta el tratamiento. En las siete semanas posteriores a la primera dosis, el bebé pudo comer más proteína y tomar la mitad de la dosis inicial de un fármaco captador de nitrógeno. Es un solo paciente con un seguimiento breve, así que demuestra que el método puede desarrollarse con rapidez, no que funcione en otros.
Qué sigue siendo incierto
La ficha técnica incluye como riesgo las ediciones no deseadas en otras zonas del genoma, y los pacientes de las dos terapias génicas aprobadas se siguen en un estudio a largo plazo. Casgevy también requiere el exigente tratamiento de acondicionamiento, y una terapia de una sola administración solo es tan buena como los años de seguimiento que la respaldan.
Nuestra opinión: «CRISPR cura» va por delante de las pruebas, pero ya no es una promesa. Hoy la lista de aprobados es corta: una terapia, para dos enfermedades de la sangre, elaborada fuera del cuerpo. La decisión del 10 de marzo de 2027 será la primera prueba pública de la edición dentro del cuerpo, y actualizaremos esta página cuando llegue.
Preguntas y respuestas
¿Hay algún tratamiento CRISPR aprobado?
Sí, uno: Casgevy, aprobado por la FDA en diciembre de 2023 para la drepanocitosis y, después, para la talasemia beta dependiente de transfusiones. Las células madre propias de los pacientes se editan fuera del cuerpo y se les devuelven tras una quimioterapia intensa.
¿Se puede usar CRISPR en niños?
Desde julio de 2026, Casgevy está aprobado en Estados Unidos a partir de los 2 años. Los ensayos incluyeron a niños de 5 a menos de 12 años, y la FDA extendió la aprobación a las edades de 2 a 4 años por extrapolación.
¿Hay alguna terapia CRISPR que edite genes dentro del cuerpo?
Todavía no está aprobada. La FDA tiene fijada para el 10 de marzo de 2027 la decisión sobre el lonvo-z de Intellia para el angioedema hereditario, y la empresa afirma que sería la primera terapia CRISPR in vivo.
¿Se curó el bebé tratado con un editor genético personalizado?
El informe de 2025 describe a un único bebé, que toleró más proteína en la dieta y la mitad de la dosis inicial de un fármaco después del tratamiento. Es un caso único con un seguimiento breve, así que no puede demostrar una cura.
¿Estás de acuerdo?
Llévalo a Chevlume: escribe tu punto de vista, añade tus fuentes y deja que otros respondan. La alfa cerrada es solo con invitación.
Sigue leyendo
El moho mucilaginoso y la red ferroviaria de Tokio
Una célula sin cerebro creó una red como la ferroviaria de Tokio. Qué mostró el experimento de 2010, qué añadieron los comunicados y el algoritmo detrás.
BIOTECNOLOGÍA / DESCUBRIMIENTOTherac-25: cuando el software era la única red de seguridad
Seis sobredosis de radiación entre 1985 y 1987 en una máquina cuya seguridad dependía del software. Lo que halló la investigación de Leveson y Turner.
ENERGÍA / EXPLICACIÓNCentros de datos: dónde van la energía y el agua
Electricidad y agua de centros de datos de EE. UU., por qué acabó la demanda plana, cómo la refrigeración cambia una por otra y los límites de los datos.
Fuentes
- FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease (8 December 2023) · US Food and Drug Administration · Consultado el
- FDA Approves First Gene Therapy for Young Children with Sickle Cell Disease (1 July 2026) · US Food and Drug Administration · Consultado el
- CASGEVY prescribing information (revised July 2026) · US Food and Drug Administration · Consultado el
- MHRA extends approval for gene-editing therapy to patients aged five years and over (2 November 2026) · The Pharmaceutical Journal · Consultado el
- CRISPR Therapeutics Provides Business Update and Reports Third Quarter 2026 Financial Results (2 November 2026) · CRISPR Therapeutics (company press release) · Consultado el
- Intellia Therapeutics Announces FDA Acceptance of Biologics License Application with Priority Review for Lonvoguran Ziclumeran (8 September 2026) · Intellia Therapeutics (company press release) · Consultado el
- Intellia BLA Gets Priority Review for Hereditary Angioedema · FDAnews · Consultado el
- Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease (Musunuru et al.), N Engl J Med 392, 2025 · New England Journal of Medicine · Consultado el
- Infant with rare disease receives customized gene therapy · NIH Research Matters · Consultado el
Publicado el
Comenta en X